群馬大大学院医学系研究科の平井宏和教授（４３）は１４日、難病の脊髄(せきずい)小脳変性症を、遺伝子治療で改善するマウス実験に成功したと発表した。
　研究成果は、専門誌「欧州分子生物学機構機関誌」のネット版で公開される。この病気にかかると、脊髄や小脳の神経細胞が徐々に破壊され、歩行などが困難になる。根治療法は見つかっていない。平井教授は今後、サルを使った実験に取り組み、患者への応用を探るという。

　平井教授は３年前に、ＨＩＶウイルスから病原性を除去したベクター（遺伝子の運び屋）を作製。昨春、このベクターに「ＣＲＡＧ」と呼ばれる治療用の遺伝子を組み込んで、同変性症を発症させた生後２１〜２５日のマウスの小脳に注入したところ、よろよろしたり転んだりしていたマウスが約２か月後には正常に歩けるほど回復したという。

　同変性症は、遺伝が原因の場合、神経細胞内に毒性のあるたんぱく質の塊が蓄積して発症すると考えられている。「ＣＲＡＧ」には塊を溶かす働きがあることが、培養細胞を使った実験ですでに確認されていた。しかし、生体細胞に注入する方法が確立されておらず、今回の研究で初めて、生体での効果が確認された。

　平井教授の話「サルでの実験は治療用遺伝子の量を増やせばうまくいくと思う。ベクターの安全性が確認されれば、人の臨床試験も行いたい」

　◆脊髄小脳変性症◆　患者の４割は遺伝性とされるが、それ以外は原因不明の神経疾患。歩行がふらつく、話すとき舌がもつれるなどの運動失調が主な症状で１０、２０年という長い期間をかけて進行する。国内の患者は約２万人。実在の女性患者の日記を基にした「１リットルの涙」はテレビドラマや映画にもなった。